急性髓细胞白血病新进展:欧盟项目发现治疗急性髓细胞白血病新靶标

奥地利维也纳兽医大学科研团队在欧盟资助的ONCOMECHAML和ARCH项目支持下,发现结合蛋白MSI2可作为急性髓细胞白血病(AML)的新治疗靶标。该发现发表在《白血病》杂志上。

现有研究已发现约10%-15%的AML患者编码C/EBPα转录因子的CEBPA基因存在突变。CEBPA突变的最常见类型导致C/EBPα的N端截短变体表达,称为p30。尽管研究发现C/EBPα p30与表达遗传机制相互作用,但尚不太了解p30诱导变化如何引发白血病。

维也纳大学科研团队在p30驱动的骨髓原始细胞模型中绘制了与p30相关的调控元件,然后利用RNA测序测量了在基因表达中所有与p30相关的变化。研究发现33个基因的表达直接受C/EBPα p30癌蛋白的控制,CRISPR / Cas9筛选的一项功能研究确定了RNA结合蛋白MUSASHI-2(MSI2)是p30的关键效应物,因此MSI2是CEBPA突变AML患者可能的新治疗靶标。

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显微镜下慢性髓细胞白血病的血液

 

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